Các nhà khoa học vừa đạt bước đột phá gây tranh cãi khi lần đầu tiên chỉnh sửa ADN của phôi thai thành công để loại bỏ bệnh tim di truyền.
- Việt Nam sắp quan sát nguyệt thực một phần
- Ra mắt TV 3D xem không cần kính chuyên dụng
- Bất ngờ về kết quả tính trọng lượng proton
- Các ông lớn công nghệ “cất” kho dữ liệu của mình ở đâu?
- Lý do không thể mở cửa máy bay giữa không trung
Đây cũng là lần đầu tiên chỉnh sửa gene phôi thai được thực hiện ở Mỹ. Tin tức về thí nghiệm đáng chú ý này bắt đầu lan truyền từ tuần trước, nhưng chi tiết thì mới được công bố vào ngày 2.8 trên tạp chí Nature.
Nhóm các nhà khoa học cho biết phôi dùng trong nghiên cứu được cho phát triển chỉ trong vài ngày và họ không có ý định cấy ghép chúng để tạo ra thai nhi. Tuy nhiên, họ cũng thừa nhận rằng công trình sẽ tiếp tục với mục tiêu cuối cùng là có thể sửa chữa những gene gây bệnh trong phôi thai để tạo ra những đứa trẻ khỏe mạnh.
Thử nghiệm này là ví dụ mới nhất về cách mà công cụ được gọi là chiếc kéo CRISPR – một loại “kéo” cắt DNA chính xác nhất hiện nay.
Công trình này đặc biệt nhạy cảm vì nó liên quan đến những thay đổi về gene có thể di truyền cho các thế hệ tương lai. Mỹ cấm Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm xem xét bất kỳ thử nghiệm lâm sàng nào liên quan đến việc sửa đổi gene di truyền, đồng thời cấm sử dụng ngân quỹ liên bang cho nghiên cứu phôi.
Báo cáo từ Viện Hàn lâm Khoa học, Kỹ thuật và Y học Quốc gia hồi tháng 2 đã khuyến cáo về việc dùng CRISPR vào chỉnh sửa gene người, nhưng nghiên cứu vẫn được tiến hành trong phạm vi những khuyến cáo này.
Shoukhrat Mitalipov, một trong những tác giả chính của bài báo và là nhà nghiên cứu tại Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon, cho biết ông ý thức được nhu cầu cần thảo luận về vấn đề đạo đức và pháp luật trong biến đổi gene người nhưng công trình của nhóm nghiên cứu là hợp lý vì nó liên quan đến “sửa chữa” các gene thay vì “biến đổi” chúng.
“Thực sự chúng tôi đã không chỉnh sửa hay thay đổi bất cứ điều gì… Chương trình của chúng tôi là nhằm sửa chữa các đột biến gene“, Mitalipov nói.
Alta Charo, nhà nghiên cứu sinh học tại Đại học Wisconsin, Madison, đồng chủ tịch Ủy ban Hàn lâm Quốc gia xem xét việc chỉnh sửa gene, cho hay những lo ngại về công trình này gần đây đang bị thổi phồng.
Bà nói thêm: “Điều này đại diện cho một bước tiến quan trọng và ấn tượng, hướng tới việc nghiên cứu cách điều chỉnh phôi một cách an toàn và chính xác hơn”.
Phôi người mới thụ tinh (trái) và phôi ở giai đoạn phân tách 8 tế bào với DNA được điều chỉnh bằng CRISPR – Ảnh: Shoukhrat Mitalipov
Các nhà khoa học đã dùng tinh trùng của một người đàn ông mang gene MYBPC3 gây bệnh phì đại cơ tim (hypertrophic cardiomyopathy – HCM) và cho thụ tinh với trứng của 12 phụ nữ khỏe mạnh.
(HCM là một bệnh về tim ảnh hưởng đến 1/500 người trên toàn thế giới. Nó không biểu hiện triệu chứng lâm sàng và không phát hiện được cho đến khi gây ra đột tử. Hiện chưa có cách nào để phòng hoặc chữa bệnh).
Sau khi tinh trùng đã được tiêm vào trứng, các nhà nghiên cứu loại bỏ gene gây ra căn bệnh. Kết quả này thành công hơn rất nhiều so với những gì các nhà nghiên cứu mong đợi: Khi tế bào phôi bắt đầu phân chia và nhân lên, tế bào tự sửa chữa bằng cách sử dụng gene sao chép bình thường, không bị đột biến từ các vật liệu di truyền của những người nữ khỏe mạnh kia. Nhìn chung, khoảng 72% gene đã được điều chỉnh. Đây là một con số rất cao.
Nghiên cứu cũng nhận thấy rằng hầu như không có bất kỳ sự thay đổi nào khác ngoài mục tiêu trong DNA – mối quan tâm chính của nghiên cứu.
Mitalipov bày tỏ hy vọng kỹ thuật này có thể được áp dụng để chữa một loạt các căn bệnh di truyền và một trong những mục tiêu tiếp theo của nhóm có thể là bệnh ung thư vú.
Juan Carlos Izpisua Belmonte, nhà nghiên cứu tại Viện Salk, đồng tác giả của nghiên cứu, giải thích rằng có nhiều lợi ích khi điều trị từ giai đoạn phôi hơn là khi điều trị một em bé hay người lớn. Khi chữa từ phôi ở giai đoạn sớm nhất thì chỉ có một vài tế bào có liên quan, nhưng ở người trưởng thành hơn có hàng tỉ tỉ tế bào trong cơ thể và có hàng triệu tế bào tiềm năng cần phải được điều chỉnh để loại trừ dấu vết của bệnh.
Trong khi đó, Izpisua Belmonte lại cho rằng ngay cả khi công nghệ này được hoàn thiện, nó chỉ có thể giải quyết một phần nhỏ các bệnh của con người. Ông chia sẻ: “Tôi không muốn phủ nhận những khám phá của chính mình nhưng điều quan trọng là phải thông báo cho công chúng biết điều này có ý nghĩa gì. Theo tôi, sẽ có rất ít người dân trên thế giới có thể hưởng lợi từ công nghệ này”.
Các nhà khoa học đánh giá sẽ có rất ít người dân trên thế giới có thể hưởng lợi từ công nghệ này. Ảnh: Shutterstock
Một trong những lý do là để tạo ra sự khác biệt bằng cách dùng công nghệ này, đứa trẻ sẽ phải được sinh ra thông qua thụ tinh trong ống nghiệm và cha mẹ phải biết đứa trẻ có gene bệnh để thay đổi nó. Nhưng phần lớn trẻ em trên thế giới lại được hình thành theo cách tự nhiên, trong khi đó công nghệ chỉnh sửa này không thể thực hiện trong tử cung của người mẹ.
Mitalipov cũng hi vọng các nhà chức trách sẽ đưa ra nhiều hướng dẫn hơn về những điều được làm và không được làm liên quan đến công nghệ mới, nếu không “công nghệ này sẽ được đưa sang các khu vực không được kiểm soát”.
Công trình nghiên cứu đầu tiên liên quan đến phôi người năm 2015, đã được thực hiện ở Trung Quốc và nhắm mục tiêu là một gene dẫn đến bệnh rối loạn máu thalassemia beta. Nhưng những phôi đó không bình thường và không thể sống được.
Theo Khampha
